近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准公司开展创新药苹果酸法米替尼对比苹果酸舒尼替尼治疗经伊马替尼治疗失败的晚期胃肠间质瘤的随机、开放、对照、多中心III期临床研究。

胃肠间质瘤（gastrointestinal stromal tumor，GIST）是软组织肉瘤的一种，其发病率约占全部软组织肉瘤的五分之一，是软组织肉瘤中最常见的类型，占全部胃肠道恶性肿瘤的1%-3%。GIST可发生在胃肠道的任何部位，包括网膜、肠系膜和腹膜，但主要发生于胃和小肠。GIST的临床表现决定于肿瘤发生的部位及大小，最常见的症状是贫血、体重下降、消化道出血、腹痛和肿块相关症状，也可出现急腹症、梗阻、肠套叠、穿孔或破裂和腹膜炎等表现。

对于晚期胃肠间质瘤的系统性治疗，除限定的基因突变类型外，一线通常选择伊马替尼治疗，伊马替尼治疗失败后仅有舒尼替尼一种选择，而在经伊马替尼和舒尼替尼治疗失败后，虽然有多种药物被证实有效，但是其疗效均不理想。

苹果酸法米替尼胶囊是恒瑞医药创新研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，对多种受体酪氨酸激酶有很好的抑制活性。在恒瑞医药开展的一项法米替尼治疗伊马替尼治疗失败的晚期胃肠间质瘤（GIST）单臂、开放II期研究中，法米替尼展现出较为显著的初步疗效。综合临床前和前期临床研究的结果，拟开展法米替尼对比舒尼替尼治疗伊马替尼治疗失败的晚期胃肠间质瘤（GIST）的III期研究，以确证法米替尼对比舒尼替尼治疗伊马替尼治疗失败的晚期胃肠道间质瘤的有效性，同时为伊马替尼治疗失败的晚期GIST患者提供更多治疗选择。